Yiğit bebek, aile dostumuz Fikri Tezcan Bey’in biricik evladı, SMA Tip 1 hastası bebeklerimizden yalnızca biri. Geçtiğimiz yıl Haziran ayında öğrendim Yiğit’in durumunu. O zamana kadar vicdanlı herkes gibi basından ve kampanyalardan takip ettiğim bu sorununun tüm boyutlarına son 6 ayda vakıf oldum. Bu yazının amacı SMA hastalığının tedavisine yönelik güncel hukuki duruma ve sosyal devlet ilkesi çerçevesinde devam etmekte olan tartışmalara dair siz okuyuculara bilgi vermektir. Lakin bu detaylara girmeden evvel, SMA hastalığının ne olduğuna dair kısa bir bilgilendirmenin faydalı olacağı kanaatindeyim.
SMA HASTALIĞI NEDİR?
Spinal Musküler Atrofi hastalığı veya halk arasında bilinen ismi ile SMA hastalığı, omurilikte meydana gelen hücre kaybı sonucu ortaya çıkan kas kaybı ve kaslarda zayıflığa sebep olan, nadir görülen bir hastalıktır. SMA, solunum ve yutma gibi insan hayatı için temel kas işlevlerini oldukça olumsuz etkilemekte, tedavi edilmezse ölüme sebebiyet vermektedir. SMA hatalığının 4 alt kategorisi bulunmaktadır. Bu kategoriler hastalığın en şiddetli formu olan SMA Tip 0’dan başlayıp, şiddeti azalarak SMA Tip 4’e kadar devam etmektedir.
Sosyal Güvenlik Kurumunun 2017 kayıtlarına göre ülkemizde 1300’e yakın SMA hastası bulunmaktadır. Bunlardan kaç tanesinin hangi tip hastalar olduğu, kamuoyu ile net olarak paylaşılmamıştır.
SMA TEDAVİSİNDE 2 YOL: SGK KAMSAMINDA OLAN MEVCUT TEDAVİ SPİNRAZA MI? GEN TEDAVİSİ Mİ?
SMA hastalığının tedavisinde ülkemizde tercih edilen ilaç Spinraza’dır. Spinraza 23 Aralık 2016 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 30 Mayıs 2017 tarihinde ise Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından tüm yaş ve tipteki SMA hastaları için onaylanmıştır. Türkiye bu ilacı 23 Ocak 2017 tarihinde Yurtdışı Aktif İlaç Listesine alarak, ülkeye girişine izin vermiştir. Spinraza’nın tüm SMA tipleri için SGK geri ödeme listesine girme süreci 5 Şubat 2019 tarihinde tamamlanmıştır.
Spinraza SMA hastalığı için etkili bir ilaç olup, SGK geri ödeme listesine alınması da önemli bir adımdır. Ancak Spinraza’nın kullanımı ile alakalı 3 temel sorun bulunmaktadır. Bunlardan ilki, Spinraza ömür boyu kullanılması gereken bir ilaçtır. Temel hedefi hastalığın ilerlemesini durdurmak olan bu ilaç, hastalara birtakım kazanımlar sağlasa da gen eksikliğinden kaynaklanan hastalığı kökten çözmemektedir. İkinci olarak Spinraza oldukça pahalı bir ilaçtır. İlacın bir kürü 90.000 EUR olup; bebekler tedavinin ilk iki ayında dört yükleme dozu almakta, bu yükleme dozu tamamlandığında ise her dört ayda bir tek doz ilaç almaya devam etmek durumundadır. Tedavinin ömür boyu süreceği göz önüne alındığında, ilacının kullanımının çok yüksek maliyetli olduğu aşikârdır. Son ve en önemli sorun ise, SGK kapsamında olan Spinraza’nın uygulama kriterleridir. SMA hastaları, Spinraza tedavisinin başında ve tedavi süresince bir takım fizik hareketleri yaptırılarak testlere tabi tutulmaktadır. CHOP-INTEND skorlama mekanizması adı verilen bu testlerde, istenilen puanı alamayan bebeklerin tedaviye devam etmesine izin verilmemekte, ömür boyu sürmesi gereken tedavileri yarım kalmaktadır. Bu da pek çok bebeğin ve ailenin mağduriyetine sebebiyet vermektedir.
Spinraza’nın alternatifi ise yakın zamanda geliştirilen ZOLGENSMA isimli gen ilacıdır. Zolgensma tek seferde uygulanan bir ilaç olup, 2 yaşından önce uygulanırsa SMN-1 geninin yerine geçerek, hastalığı ortadan kaldırma başarısı göstermektedir. Zolgensma FDA ve EMA onaylarını yakın zamanda almıştır ve 40’tan fazla ülkede hâlihazırda kullanılmaktadır. Bu ilacın ülkemizde Yurtdışı Aktif İlaç Listesine alınması değerli meslektaşım Av. Mehmet Rıfat Bacanlı’nın Yiğit Bebek için açtığı dava sayesinde mümkün olmuş olup, 22.12.2020 tarihinde listeye eklenmiştir.
Zolgensma hepimizin kamuoyundan bildiği gibi 2.4 milyon dolar fiyatında olan oldukça pahalı bir ilaçtır. Ancak Spinraza’nın ömür boyu kullanılan bir ilaç olduğu göz önünde bulundurulduğunda, tek seferlik Zolgensma’nın uzun vadede daha az ekonomik yük yarattığı ortadadır. Basit bir hesaplama yapmamız gerekirse, 5 senelik Spinraza kullanım ücreti, şu an için 2.4 milyon dolar olan Zolgensma’nın ücretine takribi olarak eşdeğerdir. Bu bakımdan gerek tek seferde uygulanması gerek sorunu temelden çözmeyi hedeflemesi ve gerekse de uzun vadede ekonomik olarak daha uygun olması Zolgensma’nın temel avantajlarıdır. Bunun yanında yapılan araştırmalar Zolgensma’nın daha hızlı ve etkili çözüm sunduğu yönünde sonuçlar vermiştir.
Buna karşın Sağlık Bakanı Sayın Fahrettin Koca 03.01.2021 tarihli açıklamasında ‘gen tedavisinin etkinliğine dair bilimsel platformlarda yayınlanan kanıtların henüz yeterli düzeyde’ olmadığını ve ‘hâlihazırda uygulanan tedaviye üstünlüğüne dair kanıt bulunmadığını’ belirtmiştir. Buna ek olarak Koca, ‘çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız’ ifadelerini kullanmıştır. Oysa tekrar etmekte fayda vardır ki, bilimsel yeterliliği kanıtlanmamış ve gerekli deneyleri tamamlamamış hiçbir ilaç FDA ve EMA onayını alamazdı. Daha çarpıcısı ise bu aşamalardan geçmemiş bir ilacın TİTCK yurt dışı aktif ilaç listesine dâhil edilmesinin mümkün olmayacağı gerçeğidir. Bu bakımlardan Sayın Bakanın açıklamaları talihsiz olmuştur.
Ayrıca bu açıklama, ülkemizde Zolgensma’yı reçete eden ve bebek adına TİTCK’ya başvuran doktorların tedaviyi belirleme özgürlüğüne müdahale niteliği taşımaktadır. Bu noktada hatırlatmak gerekir ki her SMA’lı bebek için ilacı reçete eden hekimin TİTCK’ya ayrı başvuru yapma zorunluluğu mevcuttur. TİTCK kendisine gelen her başvuruyu titizlikle ve ayrı ayrı değerlendirmekte ve gerçekten fayda görecek bebek adına ilacın yurtdışından getirilmesi için ilgili onayı vermektedir. Bu onayın bir bebek için verilmiş olması da ilacın bilimsel etkinliğini tasdiklemektedir. Yine hatırlatmak gerekir ki TİTCK onayı sadece ilacın ülkemize gelişine ilişkin olup, ilacın ücreti halihazırda SGK tarafından karşılanmamaktadır.
GEN TEDAVİSİ SGK KAPSAMINA ALINMALI MI?
Yukarıda izah edildiği gibi Zolgensma SGK geri ödeme kapsamında değildir. Yiğit bebeğin dava sürecinde ilaç firmasıyla yapılan görüşmelerde, firmanın Türkiye için verdiği resmi olmayan teklif 730 bin dolara kadar düşmüştür. Bu rakam henüz teyit edilmemiş olup, ilaç SGK geri ödeme listesine alınmaz ve her bebek için TİTCK onayı ile bireysel getirilmek durumunda kalınırsa; ilacının fiyatının ülkemizde de Amerika’da olduğu gibi 2.4 milyon dolar olacağına dair duyumlar mevcuttur. Bu rakamlar ışığında devlet eliyle yapılan görüşmeler vasıtasıyla ilacın, ülkemize çok daha makul bir ücretle getirileceği aşikârdır. Ancak aksi durumda bile, yani ilaç firmasının Türkiye için fiyatını 2.4 milyon dolardan aşağıya çekmediği durum için bile, Sayın Koca’nın da dediği gibi ‘ülkemiz her şart altında vatandaşının tedavisini yapabilecek güçtedir’. Kaldı ki yaklaşık 1300 SMA hastasından yalnızca 400 kadarı Zolgensma ilacının kendilerine uygulanabilmesi için gereken yaş, kilo ve diğer kriterleri sağlamaktadır.
Bu sebeplerin ötesinde, Zolgensma’nın SGK tarafından karşılanması aynı zamanda bir hukuki gereklilik teşkil etmektedir. Her şeyden evvel Türkiye, Avrupa İnsan Hakları Sözleşmesi’ni onaylamış, Avrupa İnsan Hakları Mahkemesine bireysel başvuru hakkını kabul etmiş sosyal bir hukuk devletidir. Bu nedenle, yürürlükteki mevzuatını Avrupa İnsan Hakları Mahkemesinin içtihatları ile yorumlanmış Avrupa İnsan Hakları Sözleşme hükümleri ile uyumlu hale getirme hususunda pozitif yükümlülüğü bulunmaktadır. Yaşam hakkı, hem Anayasamızla hem de Avrupa İnsan Hakları Sözleşmesi ile garanti edilmiş, kişinin fiziksel varlığını sürdürebilmesinin güvencesini oluşturan en temel insan hakkıdır.
Avrupa İnsan Hakları Mahkemesi içtihatları, devletlerin kendi yetki alanlarında bulunanların hayatını korumak yönünde pozitif yükümlülüğü olduğunu da hatırlatmaktadır. ( L. C. B. – Birleşik Krallık, 9 Haziran 1998 tarihli karar, Paul ve Audrey Edwards – İngiltere, 14.02.2002, 46477/99). Pozitif yükümlülüğün kapsamına giren en önemli hususlardan biri devletin halk sağlığını gözetmesidir. Nitekim Mahkeme’nin Calvelli and Ciglio/ İtalya, B. No:32967/96, 17.01.2002; Sevim Güngör/ Türkiye, B No: 75173/01, 14.04.2009 kararlarında da ifade edildiği üzere:
‘Devlet yaşam hakkı kapsamında ister kamu ister özel sağlık kuruluşları tarafından yerine getirilsin, sağlık hizmetlerini hastaların yaşamlarının korunmasına yönelik gerekli tedbirlerin alınabilmesini sağlayacak şekilde düzenlemek zorundadır.’
Bu anlayışa paralel olarak, Anayasamızın 56. maddesi: “Herkes sağlıklı ve dengeli bir çevrede yaşama hakkına sahiptir.” demektedir. Sağlık Hakkı Anayasa madde 17 ile korunan “yaşama, maddi ve manevi varlığını koruma hakkı” ile de bağlantılıdır. Bahsi geçen ‘sağlıklı ve dengeli’ çevreyi vatandaşına sağlaması gereken kuşkusuz yukarıda da değinilen sosyal devlettir.
Hal böyle iken Zolgensma’nın ilgili kişinin hastalığının tedavisine yararlı, alternatiflere göre daha etkili ve bireyin yaşam hakkını sürdürebilmesi için gerekli olması kanaatine doktoru tarafından varılıp; hasta bazında TİTCK’ya başvuru yapılıp onay alındıktan sonra, Sosyal Devlet İlkesi ve yukarıda bahsettiğimiz hususlar göz önüne alınarak SGK tarafından karşılanması gerekmektedir. Aksi durum, Anayasanın ve Avrupa İnsan Hakları Sözleşmesinin ihlali anlamına gelecektir.
